生產唯一旨在預防早產的藥物 Makena 的公司週二宣布，在美國食品和藥物管理局的顧問得出結論認為該藥物對孕婦根本沒有幫助後，該公司將自願將該藥物撤出市場。
Makena 的製藥商 Covis Pharma Group 表示，其 決定 FDA 諮詢委員會在 10 月份一致同意一項大型研究表明該藥物對新生兒沒有任何好處。
Makena 曾被批評者稱為 FDA 加速藥物批准計劃的一個有缺陷的例子，因為該機構最初的銷售綠燈是基於該藥物有效的跡象。 但是，經過多年的研究，一系列製造商無法提供令人信服的證據證明該藥物有時會阻止危險的早產。
Makena 現在由 Covis Pharma Group 所有，Covis Pharma Group 是一家總部位於瑞士的私募股權支持公司。
“雖然我們支持 Makena 有利的收益風險狀況，包括它對早產風險最高的女性的療效，但我們正在尋求自願撤回該產品，並與 FDA 合作實現有序的停產，”首席執行官 Raghav Chari Covis 的創新官說。
該藥的停用意味著許多早產的婦女在再次懷孕時將無法使用有證據支持的治療方法。 雖然該藥物因給女性帶來虛假希望而受到批評，但在最近的機構會議上，支持在最高風險人群中進一步研究的患者和醫生為其辯護。
儘管最近的研究結果令人沮喪，但 Makena 是應對健康風險的唯一手段，這種健康風險對黑人婦女和兒童有更高的殘疾或早產死亡風險造成不成比例的影響。 導致該藥物在 2011 年獲得加速批准的初步研究顯示出希望的跡象，但在 2019 年結束的一項規模大得多的試驗表明對母親或嬰兒沒有任何好處。
將這種藥物從市場上移除的道路是漫長的。 FDA 於 2020 年 10 月首次提議將該藥物撤出市場。該藥物的讚助商對該決定提出上訴，建立了一個漫長的過程，最終於去年秋天舉行了聽證會。
到去年 10 月，15 名 FDA 顧問一致投票認為，冗長的所謂驗證性研究表明對嬰兒沒有任何好處。 除了一個人之外，所有人都同意該藥物應該退出市場。
Covis 週二的決定 聽從了建議 今年 1 月，機構官員兼 10 月聽證會的主持人 Celia Witten 博士要求將這種藥物從市場上撤下。 不過，Witten 博士表示，她同意一位顧問小組成員的觀點，該成員承認，當面對有需要的患者時，官員們可能會感到有必要“做點什麼”。
南佛羅里達大學的產科醫生兼行政人員 Anjali Kaimal 博士說：“我認為，當我們將未被證明有效的東西留在市場上時，我們就會失去可能進行的其他調查。”在 10 月的聽證會上。 “我要說的最後一件事是，再次面對那種無力的感覺：虛假的希望真的有希望嗎？”
Covis 在周二的新聞發布會上表示，它已經概述了一項自願退出計劃，其中包括一個緩衝期，允許使用該藥物的患者完成他們的課程，並讓公司使用其剩餘庫存。
但 FDA“不同意該提議，”Covis 說，並讓程序推進到 Witten 博士的建議。
FDA 的“加速批准”計劃旨在快速批准針對嚴重、未滿足的醫療需求的藥物，前提是該藥物有望為患者帶來益處。 該計劃在 30 年內已將大約 300 種藥物推向市場。 它因阿爾茨海默氏症藥物 Aduhelm 的批准而招致了激烈的批評，許多專家批評這種昂貴的藥物有風險且無效。
國會改變加速批准程序的努力在去年達到了頂峰，並進行了一些小改動，包括加快後續研究以確認藥物是否有益於患者。
消費者權益保護組織 Public Citizen 的健康研究主管 Michael Carome 博士說，FDA 應該尋求更多的權力來改進該計劃。 他說，該機構的顧問應該在最初的 OK 批准之前審查一種尋求快速批准的藥物。 Carome 博士說，FDA 還應該尋求授權，在後續研究顯示沒有益處時迅速將藥物撤出市場。
“Makena 是一個典型的例子，”他說，“那裡的時鐘拖得太久了。”
