週四，美國食品和藥物管理局完全批准了 Leqembi 藥物用於治療早期阿爾茨海默病患者，醫療保險表示，它將承擔每年 26,500 美元的藥物費用的 80%。 兩個聯邦機構的決定將大大增加獲得該藥物的機會，但也給患者及其家人帶來了困境。
有許多因素需要權衡，包括財務和醫療因素。 以下是一些關鍵問題的答案：
該藥物的效果如何？
Leqembi 不能治愈阿爾茨海默氏症，並且該藥物不能改善患者的記憶或認知能力。 它也不能阻止疾病惡化。 Leqembi 可以做的是適度減緩處於疾病早期階段的患者的認知能力下降。 一項大型臨床試驗的數據表明，該藥物可能會在 18 個月的時間內使這些患者的病情減緩約 5 個月。
藥物對患者日常生活的影響可能會有很大差異。 對於某些人來說，Leqembi 可能意味著額外幾個月能夠遵循食譜、平衡支票簿或在沒有幫助的情況下完成其他活動。 對於其他人來說，影響可能要微妙得多，幾乎不易察覺。
服用有風險嗎？
是的。 該藥物可導致大腦腫脹或出血，通常是輕度或中度並可自行消退，但也可能很嚴重，在極少數情況下可能致命。 FDA 非常擔心這些副作用，因此需要發出“黑匣子警告”——最緊急的級別—— 藥品標籤上，說這種藥物可能會導致“嚴重且危及生命的事件”。
風險較高的患者包括那些服用血液稀釋劑的患者、那些腦部出現過四次以上微觀出血的患者以及那些患有阿爾茨海默病相關基因突變（稱為 APOE4）的患者——尤其是如果他們有兩個突變拷貝。 他們和他們的醫生應該考慮增加的安全風險是否超過他們對可能適度減緩認知能力下降的藥物的渴望。
該藥物的一項大型臨床試驗發現，接受 Leqembi 治療的患者中有近 13% 出現腦腫脹，但大多數病例為輕度或中度。 接受安慰劑的患者中只有不到 2% 出現過這種腫脹。 大多數腦腫脹不會引起任何症狀，通常會在幾個月內消退。
接受 Leqembi 治療的患者中約有 17% 出現腦出血，而接受安慰劑治療的患者中這一比例為 9%。 研究稱，腦出血最常見的症狀是頭暈。
誰有資格服用 Leqembi？
Leqembi——每兩週在醫生辦公室或診所通過靜脈注射給藥——將適用於被診斷為患有早期阿爾茨海默氏症的患者以及患有阿爾茨海默氏症前期疾病（稱為輕度認知障礙）的患者。 美國約有 150 萬人符合這一描述。 另外 500 萬患有阿爾茨海默氏症的人將不符合 Leqembi 的資格，因為他們的疾病進展得太嚴重。
FDA 要求的藥物標籤指示醫生在沒有進行測試以確認患者患有阿爾茨海默病的特徵之一的情況下，不要對患者進行治療：大腦中澱粉樣蛋白的堆積，而 Leqembi 會攻擊這種蛋白。 澱粉樣蛋白水平可以通過 PET 掃描、脊椎穿刺或新推出的血液檢測來評估。
我們需要支付多少錢？
大多數患者都達到了參加醫療保險的年齡，醫療保險表示將支付該藥每年 26,500 美元費用的 80%。 患者將需要支付約 6,600 美元的自付款，這可能使許多人無法承擔該藥物的經濟負擔。 許多醫療保險患者擁有的補充私人保險政策可能涵蓋部分或全部自付費用。
然而，可能還有數万美元的額外費用，包括輸液和定期腦部掃描的就診費用。 一些阿爾茨海默病專家估計，服用 Leqembi 的總成本可能約為 每年 90,000 美元。 如果覆蓋率達到 80%，治療可能會讓患者每年承擔 18,000 美元的自付費用。
人們及其家人應該如何決定？
和你的醫生談談。 如果您的醫生不熟悉阿爾茨海默氏症的治療，請考慮與專家交談。 最重要的是與醫學專家討論決定，他們會針對您的具體情況仔細解釋風險。
要了解這些風險，請要求進行基因檢測以確定您是否患有 APOE4 基因突變。 攜帶該突變兩個拷貝的人（約佔阿爾茨海默病患者的 15%）出現腦腫脹和出血的風險特別高。
還有其他因素需要考慮。 每兩週去診所輸液會不會造成負擔？
而且，重要的是，您和您的家人如何看待您當前的認知狀況以及它如何影響您的生活？ 由於 Leqembi 適用於症狀較輕的人，因此有些人可能不太願意冒安全風險，但其他人可能認為嘗試一種可以讓他們在這個輕微階段保持更長時間的藥物特別重要。
