製藥商禮來公司週三宣布，一項針對阿爾茨海默氏症實驗性藥物的臨床試驗表明，它可以減緩這種可怕疾病的進展，讓患者有更多時間仍然可以獨立生活，執行諸如做飯、去商店等任務和駕駛汽車。
禮來公司在一項涉及 1,736 名患者的試驗中公佈了其結果 新聞發布, 根據證券交易委員會的要求。 隨後將發表一篇經過同行評審的論文。
這種名為 donanemab 的藥物不能治愈，但與美國食品和藥物管理局最近批准的另外兩種藥物一起，它可能是尋找阿爾茨海默氏症治療的漫長而令人沮喪的探索過程中的一個轉折點。
“這些都指向同一個方向，”梅奧診所阿爾茨海默病研究中心主任 Ronald Petersen 博士說。 他補充說，donanemab 的結果“適度”但“有意義”。
彼得森博士曾為包括禮來在內的製藥公司做過有償諮詢工作。 他沒有參與任何近期試驗的設計或執行。
西奈山阿爾茨海默氏病研究教授塞繆爾甘迪博士的態度更為柔和。
“家庭和研究人員堅持我們現在所知道的，即兩種藥物具有統計學意義但只有適度的臨床益處，”他說，與彼得森博士的評估相呼應。 他曾諮詢過製藥公司並獲得了研究支持，但並未參與禮來公司的試驗。
Petersen 博士說，必須告知患者及其家屬多那單抗的可怕副作用——可能導致死亡的腦腫脹風險。 禮來試驗中的三名患者死亡。
在 Leqembi 的臨床試驗中，同樣的副作用導致的死亡比例相似，Leqembi 是衛材公司獲得 FDA 批准的阿爾茨海默氏症藥物。 第三種藥物 Aduhelm 也獲得了 FDA 的批准，但由於對其有效性和價格高昂的擔憂而很少使用。 在其臨床試驗中報告了腦腫脹，並且在獲得批准後服用 Aduhelm 的患者中報告了死亡。
經過數十年的失敗嘗試、絕望、沮喪和數十億美元的花費，結果才出現。 大多數大型製藥公司乾脆放棄了阿爾茨海默氏症藥物。
在這些失敗之後，一些研究人員認為關於這種疾病的一個主要假設——它是由大腦中由澱粉樣蛋白構成的堅硬的 Brillo 樣斑塊驅動的——是不正確的。 但攻擊澱粉樣蛋白的新藥的成功支持了這一假設。
服用藥物不像服用抗生素然後看到發燒消失。 為了衡量新藥的有效性，禮來公司的研究人員轉而研究了患者在阿爾茨海默病類別中進展的可能性有多大，從輕度認知障礙到輕度癡呆，或從輕度到中度癡呆。 這些都是對患者及其家人產生深遠影響的重大變化。
該公司報告稱，在接下來的 18 個月內，每 10 名服用 donanemab 的患者中就有 2 到 3 名出現疾病進展，而服用安慰劑的患者預計有 3 到 4 名患者出現疾病進展。
他們還研究了患者的疾病在一段時間內保持絕對穩定的可能性。
首席醫學和科學官 Daniel Skovronsky 博士說：“我們總是從患有阿爾茨海默氏症但處於疾病早期的患者那裡聽到的一個常見的事情是，‘如果我能保持在這個水平，我就能度過難關’”在禮來公司。
使用新藥後，47% 的患者在接下來的一年中保持穩定，而服用安慰劑的患者為 29%。
在禮來公司的試驗中，24% 的患者出現腦腫脹和出血的副作用，6% 的患者出現頭暈、頭痛或昏厥等症狀。 這是衛材藥物 Leqembi 觀察到的比率的兩倍。
但是，Skovronsky 博士說，很難比較不同試驗的數據，因為這些研究的患者群體不同——Leqembi 患者的阿爾茨海默病不那麼嚴重——而且設計也不同。 MRI 掃描是按不同的時間表進行的，掃描的讀取方式也可能有所不同。
因腦腫脹和出血而死亡的情況很少見，但這些藥物“並不適合所有人，”彼得森博士說。
“它們不會讓你變得更好，但它們會減緩疾病，”他說。
彼得森博士補充說，真正需要的是一種能夠在症狀出現之前阻止疾病的藥物。
考慮到這一目標，衛材和禮來正在對大腦中含有大量澱粉樣蛋白但尚未出現阿爾茨海默氏症症狀的人進行新的研究，以測試他們的藥物。
倡導團體對禮來試驗中的數據表示讚賞。
UsAgainstAlzheimer’s 的董事長兼聯合創始人 George Vradenburg 稱 donanemab 的結果是“令人興奮的消息”。 禮來（Lilly）與其他公司一起為該集團提供一般資金，但不為任何特定項目提供資金。
在新聞發布會上，他說，“與任何患有早期阿爾茨海默氏症的人交談，他們會告訴你，獨立生活和長期享受更高質量的生活對他們來說是最重要的事情之一。”
